7月28日，國家衛健委辦公廳正式發(fā)布《關(guān)于規范開(kāi)展藥品臨床綜合評價(jià)工作的通知》（下稱(chēng)《通知》），《藥品臨床綜合評價(jià)管理指南（2021年版試行）》（下稱(chēng)《指南》）作為附件一同下發(fā)。

國家衛生健康委辦公廳關(guān)于規范開(kāi)展藥品臨床綜合評價(jià)工作的通知

國衛辦藥政發(fā)〔2021〕16號

各省、自治區、直轄市及新疆生產(chǎn)建設兵團衛生健康委，委藥具管理中心、衛生發(fā)展中心（國家藥物和衛生技術(shù)綜合評估中心），國家心血管中心、國家癌癥中心、國家兒童醫學(xué)中心：

為進(jìn)一步貫徹落實(shí)黨中央、國務(wù)院關(guān)于健全藥品供應保障制度的決策部署，促進(jìn)藥品回歸臨床價(jià)值，按照國家衛生健康委《關(guān)于開(kāi)展藥品使用監測和臨床綜合評價(jià)工作的通知》（國衛藥政函〔2019〕80號）的工作部署，我委組織制定了《藥品臨床綜合評價(jià)管理指南（2021年版?試行）》（以下簡(jiǎn)稱(chēng)《管理指南》）?，F印發(fā)給你們，請結合工作實(shí)際認真執行，并就相關(guān)工作要求通知如下：

一、不斷深化對藥品臨床綜合評價(jià)重要性的認識，進(jìn)一步加強組織指導和統籌協(xié)調

藥品臨床綜合評價(jià)是藥品供應保障決策的重要技術(shù)工具。各級衛生健康行政部門(mén)要堅持以人民健康為中心，以藥品臨床價(jià)值為導向，引導和推動(dòng)相關(guān)主體規范開(kāi)展藥品臨床綜合評價(jià)，持續推動(dòng)藥品臨床綜合評價(jià)工作標準化、規范化、科學(xué)化、同質(zhì)化，助力提高藥事服務(wù)質(zhì)量，保障臨床基本用藥的供應與合理使用，更好地服務(wù)國家藥物政策決策需求。

國家衛生健康委按職責統籌組織藥品臨床綜合評價(jià)工作，推動(dòng)以基本藥物為重點(diǎn)的國家藥品臨床綜合評價(jià)體系建設，主要指導相關(guān)技術(shù)機構或受委托機構開(kāi)展國家重大疾病防治基本用藥主題綜合評價(jià)，協(xié)調推動(dòng)評價(jià)結果運用、轉化。省級衛生健康行政部門(mén)要按照國家有關(guān)部署安排，按職責組織開(kāi)展本轄區內藥品臨床綜合評價(jià)工作，制定本轄區藥品臨床綜合評價(jià)實(shí)施方案，建立評價(jià)組織管理體系，因地制宜協(xié)調實(shí)施區域內重要疾病防治基本用藥主題綜合評價(jià)。我委將組織相關(guān)單位明確藥品臨床綜合評價(jià)主題遴選流程、建立專(zhuān)家咨詢(xún)論證制度、研究制訂評估標準、評估質(zhì)量控制指標體系，指導醫療衛生機構開(kāi)展藥品臨床綜合評價(jià)，推動(dòng)藥品臨床綜合評價(jià)工作規范發(fā)展。

二、充分發(fā)揮各級醫療衛生機構的作用與優(yōu)勢

鼓勵醫療衛生機構自主或牽頭搭建工作團隊，建立技術(shù)咨詢(xún)和專(zhuān)題培訓制度，組織開(kāi)展藥品臨床綜合評價(jià)工作。承擔國家及省級藥品臨床綜合評價(jià)任務(wù)的醫療衛生機構（包括但不限于國家醫學(xué)中心、國家區域醫療中心和省級區域醫療中心，以及其他具有臨床研究基礎和藥品臨床綜合評價(jià)經(jīng)驗的醫療衛生機構），應當搭建本機構藥品臨床綜合評價(jià)工作團隊，結合基礎積累、技術(shù)特長(cháng)和臨床用藥需求，開(kāi)展優(yōu)勢病種用藥的持續性綜合評價(jià)，制定評價(jià)結果應用轉化可行路徑，積極配合和參與國家及區域層面結果轉化。

醫療衛生機構外的科研院所、大專(zhuān)院校、行業(yè)學(xué)（協(xié)）會(huì )等，在中華人民共和國境內依法注冊、具有獨立民事行為能力、征信狀況良好，具有開(kāi)展藥品臨床綜合評價(jià)專(zhuān)業(yè)能力和工作基礎的，可依據《管理指南》及相應臨床專(zhuān)業(yè)或疾病類(lèi)別藥品臨床綜合評價(jià)技術(shù)指南的要求，獨立或聯(lián)合開(kāi)展藥品臨床綜合評價(jià)。

三、注重評價(jià)結果轉化與網(wǎng)絡(luò )信息安全

各地和各級各類(lèi)醫療衛生機構應當注重加強藥品臨床綜合評價(jià)工作協(xié)同，探索跨區域多中心藥品臨床綜合評價(jià)機制建設，統籌推動(dòng)國家重大疾病防治基本用藥、區域（省級）重要疾病防治基本用藥和醫療衛生機構用藥等主題評價(jià)結果轉化應用，規范指導評價(jià)實(shí)施機構持續跟蹤已完成評價(jià)藥品的實(shí)際供應與使用情況，不斷優(yōu)化證據和結果，不斷提升衛生健康資源配置效率，優(yōu)化藥品使用結構，完善國家藥物政策，更高質(zhì)量保障人民健康。

各地要按照網(wǎng)絡(luò )安全和數據安全相關(guān)法律法規和標準的規定，堅持“誰(shuí)主管誰(shuí)負責、誰(shuí)授權誰(shuí)負責、誰(shuí)使用誰(shuí)負責”的原則，加強評價(jià)過(guò)程中的數據收集、存儲、使用、加工、傳輸、提供、公開(kāi)等環(huán)節的安全管理。各省級衛生健康部門(mén)要建立轄區內所屬單位和公立醫療衛生機構參與藥品臨床綜合評價(jià)信息溝通機制，跟蹤掌握工作進(jìn)度，指導建立數據質(zhì)量評估和結果質(zhì)控制度，強化評價(jià)關(guān)鍵環(huán)節能力評估和質(zhì)量控制規范，協(xié)同國家做好主題遴選、方案實(shí)施、質(zhì)控規范、結果轉化應用等技術(shù)對接和工作銜接。

任何單位和個(gè)人不得非法獲取或泄露藥品臨床綜合評價(jià)數據信息，未經(jīng)國家及省級組織管理部門(mén)授權，不得擅自使用或發(fā)布國家及省級藥品臨床綜合評價(jià)相關(guān)數據信息。各評價(jià)實(shí)施機構和人員對其組織實(shí)施評價(jià)工作任務(wù)范圍內的數據、網(wǎng)絡(luò )安全、個(gè)人信息保護和證據質(zhì)量承擔主體責任。

請各地及時(shí)將本地區在規范開(kāi)展藥品臨床綜合評價(jià)工作中遇到的問(wèn)題和相關(guān)工作建議反饋我委藥政司。

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附件：藥品臨床綜合評價(jià)管理指南（2021年版?試行）

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國家衛生健康委辦公廳

2021年7月21日

（信息公開(kāi)形式：主動(dòng)公開(kāi)）

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附件

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藥品臨床綜合評價(jià)管理指南

（2021年版試行）

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前?言

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一、制定依據

根據《中華人民共和國基本醫療衛生與健康促進(jìn)法》《中華人民共和國藥品管理法》《“健康中國2030”規劃綱要》《國務(wù)院辦公廳關(guān)于完善國家基本藥物制度的意見(jiàn)》（國辦發(fā)〔2018〕88號），以及《關(guān)于進(jìn)一步加強公立醫療機構基本藥物配備使用管理的通知》（國衛藥政發(fā)〔2019〕1號）、《關(guān)于開(kāi)展藥品使用監測和臨床綜合評價(jià)工作的通知》（國衛藥政函〔2019〕80號）、《關(guān)于加強醫療機構藥事管理促進(jìn)合理用藥的意見(jiàn)》（國衛醫發(fā)〔2020〕2號）等法律法規和文件對藥品臨床綜合評價(jià)工作的部署和要求，制定本指南。

二、制定過(guò)程

為加快建立健全統一、科學(xué)、實(shí)用的藥品臨床綜合評價(jià)標準規范、實(shí)施路徑和工作協(xié)調機制，統籌開(kāi)展藥品決策證據集成、科學(xué)分析和準確評價(jià)，指導和規范開(kāi)展藥品臨床綜合評價(jià)，國家衛生健康委藥政司委托國家藥物和衛生技術(shù)綜合評估中心（掛靠國家衛生健康委衛生發(fā)展研究中心，以下簡(jiǎn)稱(chēng)評估中心）、國家衛生健康委藥具管理中心（以下簡(jiǎn)稱(chēng)藥具中心），聯(lián)合國家心血管中心、國家癌癥中心、國家兒童醫學(xué)中心，以及相關(guān)醫療衛生機構等，組織臨床醫學(xué)、藥學(xué)、管理學(xué)、循證醫學(xué)、衛生經(jīng)濟學(xué)和衛生政策等領(lǐng)域專(zhuān)家共同制定本指南。自2018年9月啟動(dòng)指南編寫(xiě)工作以來(lái)，組織數百名相關(guān)學(xué)科專(zhuān)家召開(kāi)了數十輪論證會(huì )，廣泛聽(tīng)取了各省級衛生健康行政部門(mén)、部分醫療衛生機構、醫藥行業(yè)學(xué)（協(xié)）會(huì )和企業(yè)代表意見(jiàn)，同時(shí)結合部分省份實(shí)踐經(jīng)驗，前后修改20余稿。于2020年11月公開(kāi)征求社會(huì )意見(jiàn)，進(jìn)一步修改完善，最終形成本指南。

三、起草思路

本指南主要圍繞我國臨床重大疾病防治基本用藥需求，根據我國藥品臨床應用實(shí)踐與藥物供應保障政策現狀，參考借鑒國際有益做法和經(jīng)驗，重點(diǎn)明確藥品臨床綜合評價(jià)的目的原則、組織管理、規范流程、內容方法、質(zhì)量控制、結果應用等內容，旨在引導和推動(dòng)相關(guān)主體規范開(kāi)展藥品臨床綜合評價(jià)，持續推動(dòng)藥品臨床綜合評價(jià)工作標準化、規范化、科學(xué)化、同質(zhì)化，更好地服務(wù)國家藥物政策決策需求，助力提高藥事服務(wù)質(zhì)量，保障臨床基本用藥的供應與規范使用，控制不合理藥品費用支出，更高質(zhì)量滿(mǎn)足人民群眾用藥需求。

四、主要內容

本指南包括4個(gè)章節。

第一章提出藥品臨床綜合評價(jià)的目的、基本原則及本指南的適用范圍。

第二章介紹評價(jià)流程、內容與維度。定義了包括主題遴選、評價(jià)實(shí)施和結果應用轉化3個(gè)基本環(huán)節共5方面內容的藥品臨床綜合評價(jià)工作流程。圍繞技術(shù)評價(jià)與政策評價(jià)兩條主線(xiàn)，提出了從安全性、有效性、經(jīng)濟性、創(chuàng )新性、適宜性、可及性6個(gè)維度開(kāi)展科學(xué)規范的藥品臨床綜合評價(jià)的管理要求。

第三章介紹證據評價(jià)與應用。明確了建立和完善國家藥品臨床綜合評價(jià)基礎信息平臺的要求，充分利用真實(shí)世界數據，逐步形成全國藥品臨床綜合評價(jià)模型、指標體系和標準化決策框架，加強數據信息安全。提出了評價(jià)質(zhì)控與結果應用指導意見(jiàn)，圍繞相關(guān)主體資質(zhì)、組織流程合規性、方法學(xué)嚴謹性等開(kāi)展重點(diǎn)質(zhì)控工作，并提出了組織實(shí)施機構應按流程進(jìn)行評價(jià)結果轉化應用，持續跟蹤藥品應用情況，不斷累積數據驗證評價(jià)結果等要求。

第四章提出指南管理的要求。明確本指南與相關(guān)疾病別技術(shù)指南共同構成藥品臨床綜合評價(jià)指南體系，提出本指南長(cháng)期接受社會(huì )意見(jiàn)并定期修訂完善。

五、特別說(shuō)明

本指南基于我國當前情況下實(shí)施藥品臨床綜合評價(jià)的認知水平和技術(shù)能力編制，供涉及藥品臨床綜合評價(jià)研究和實(shí)施的相關(guān)主體參考使用。隨著(zhù)理論研究的深入、科技發(fā)展的進(jìn)步和實(shí)踐證據的積累，本指南將不斷更新與完善。

第一章?概述

　　一、目的

藥品臨床綜合評價(jià)以人民健康為中心，以藥品臨床價(jià)值為導向，利用真實(shí)世界數據和藥品供應保障各環(huán)節信息開(kāi)展藥品實(shí)際應用綜合分析，探索建立并逐步完善基于政策協(xié)同、信息共享，滿(mǎn)足多主體參與、多維度分析需求的國家藥品臨床綜合評價(jià)機制，為完善國家藥物政策、保障臨床基本用藥供應與合理使用提供循證證據和專(zhuān)業(yè)性衛生技術(shù)評估支撐。

　　二、基本原則

（一）需求導向。聚焦新時(shí)代我國衛生健康事業(yè)治理決策需求和藥品供應保障制度實(shí)施的主要問(wèn)題，堅持正確價(jià)值引領(lǐng)與循證判斷，重點(diǎn)優(yōu)化臨床基本用藥動(dòng)態(tài)管理機制，推動(dòng)國家藥物政策連貫協(xié)調。

（二）統籌協(xié)同。堅持總體謀劃，多方參與，技術(shù)與管理協(xié)同的共建共治共享理念，充分發(fā)揮各方優(yōu)勢和信息化手段，探索建立中國特色的藥品臨床綜合評價(jià)標準規范、路徑流程和工作機制。

（三）科學(xué)規范。立足國情實(shí)際，突出藥品療效證據和藥品供應保障政策評價(jià)，總結參考國際有益經(jīng)驗和成功實(shí)踐，合理借鑒評價(jià)模式方法、技術(shù)流程和工具，融合多學(xué)科專(zhuān)業(yè)知識體系，通過(guò)建立完善評價(jià)規則和技術(shù)標準與規范，有序指導藥品臨床綜合評價(jià)的開(kāi)展。

（四）公正透明。堅持利益相關(guān)主體共同參與，建立信息公開(kāi)、數據共享的評價(jià)實(shí)施、質(zhì)量控制和應用轉化機制，防范潛在利益沖突，保障評價(jià)組織、管理、實(shí)施過(guò)程和結果公平公正，依法依規公開(kāi)。

　　三、適用參考范圍

本指南主要用于國家和省級衛生健康部門(mén)基于遴選疾病防治基本用藥、擬定重大疾病防治基本用藥政策、加強藥品供應管理等決策目的，組織開(kāi)展的藥品臨床綜合評價(jià)活動(dòng)。同時(shí)，為醫療衛生機構、科研院所、大專(zhuān)院校、行業(yè)學(xué)（協(xié)）會(huì )等主體開(kāi)展藥品臨床綜合評價(jià)活動(dòng)提供管理規范和流程指引。

第二章??評價(jià)流程、內容與維度

藥品臨床綜合評價(jià)重點(diǎn)圍繞藥品使用與供應保障體系關(guān)鍵決策要素開(kāi)展，聚焦臨床實(shí)際用藥問(wèn)題及其涉及的藥物政策決策問(wèn)題，選擇適宜的評估理論框架、方法和工具，收集分析藥品使用與供應等相關(guān)環(huán)節數據及信息，綜合評估藥品臨床使用和藥物政策實(shí)際執行效果。

一、評價(jià)流程

藥品臨床綜合評價(jià)的完整流程包括主題遴選、評價(jià)實(shí)施和結果應用轉化三個(gè)基本環(huán)節，評價(jià)實(shí)施包括項目委托、質(zhì)量控制、結果遞交及驗收（下圖）。

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評價(jià)流程簡(jiǎn)圖

藥品臨床綜合評價(jià)組織管理和技術(shù)實(shí)施機構應當協(xié)同加強工作統籌、信息溝通和技術(shù)交流，推動(dòng)建立主題遴選、質(zhì)量控制、專(zhuān)家咨詢(xún)和結果轉化等工作制度，因地制宜組織開(kāi)展所承擔評價(jià)的具體任務(wù)。充分發(fā)揮各級各類(lèi)醫療衛生機構、科研院所、大專(zhuān)院校和行業(yè)學(xué)（協(xié)）會(huì )等專(zhuān)業(yè)優(yōu)勢，研制評估技術(shù)規范，加強業(yè)務(wù)培訓，探索建立跨省份、多中心真實(shí)世界數據規范采集和平行技術(shù)評估機制。評價(jià)主題主要包括國家重大疾病防治基本用藥、區域重要疾病防治基本用藥和醫療衛生機構用藥等，兼顧特殊用藥等其他主題。國家重大疾病防治基本用藥主題由藥具中心聯(lián)合評估中心進(jìn)行遴選，區域重要疾病防治基本用藥主題由省級衛生健康部門(mén)進(jìn)行遴選。

鼓勵國家醫學(xué)中心、國家區域醫療中心和省級區域醫療中心及醫療衛生機構自主或牽頭搭建工作團隊，建立技術(shù)咨詢(xún)和專(zhuān)題培訓制度，組織開(kāi)展藥品臨床綜合評價(jià)工作。牽頭單位依托評價(jià)協(xié)作網(wǎng)絡(luò )，結合基礎積累和技術(shù)特長(cháng)，匯總疾病負擔、基本用藥需求、藥品費用、分級診療服務(wù)體系影響等綜合信息，并與國家、區域主題相銜接，確定主要選題及其相應參比對象，經(jīng)參與醫療衛生機構同意后按程序啟動(dòng)評價(jià)主題立項及評價(jià)工作。

　　二、評價(jià)內容

藥品臨床綜合評價(jià)是評價(jià)主體應用多種評價(jià)方法和工具開(kāi)展的多維度、多層次證據的綜合評判。評價(jià)主要聚焦藥品臨床使用實(shí)踐中的重大技術(shù)問(wèn)題和政策問(wèn)題，圍繞技術(shù)評價(jià)與政策評價(jià)兩條主線(xiàn)，從安全性、有效性、經(jīng)濟性、創(chuàng )新性、適宜性、可及性6個(gè)維度開(kāi)展科學(xué)規范的定性定量相結合的數據整合分析與綜合研判，提出國家、區域和醫療衛生機構等疾病防治基本用藥供應保障與使用的政策建議。

評價(jià)主體的主要工作內容包括：開(kāi)展相關(guān)藥品臨床使用證據、藥物政策信息收集和綜合分析，組織實(shí)施技術(shù)評價(jià)、藥物政策評估和撰寫(xiě)評價(jià)報告等。

三、評價(jià)維度

　?。ㄒ唬┌踩栽u價(jià)。

綜合分析藥品上市前后安全性信息結果。納入評價(jià)信息包括：藥物臨床試驗數據、藥品說(shuō)明書(shū)內容、不良反應、不良事件等信息，相對安全性（與同類(lèi)產(chǎn)品比較），藥品質(zhì)量、藥品療效穩定性等信息。

　?。ǘ┯行栽u價(jià)。

通過(guò)定量分析，對擬評價(jià)藥品及參比藥品的臨床效果進(jìn)行人群測量，判斷是否獲得重要的健康收益。核心指標主要包括生存時(shí)長(cháng)和生命質(zhì)量?jì)纱箢?lèi)，生存時(shí)長(cháng)相關(guān)指標包括生存率、疾病控制率以及其他能夠反映疾病進(jìn)展的可測量指標；生命質(zhì)量相關(guān)指標包括健康相關(guān)生命質(zhì)量和健康效用值，亦可進(jìn)一步用質(zhì)量調整生命年（QALY）進(jìn)行評價(jià)。根據不同疾病或治療領(lǐng)域可設定針對性的有效性評價(jià)核心指標。開(kāi)展臨床效果分析的數據應來(lái)源于所有當前可獲得的質(zhì)量最佳的相關(guān)研究證據和真實(shí)世界數據，必要時(shí)應分析亞組患者效果數據，同時(shí)重視參比藥品的選擇及效果比較分析。綜合利用現有國家、區域或省級大型數據庫等真實(shí)世界數據資源，規范開(kāi)展基于真實(shí)世界數據研究的分析測量，利用規范嚴謹的方法，在可接受的不確定性范圍內實(shí)現臨床實(shí)際用藥效果的測量及判斷。

　?。ㄈ┙?jīng)濟性評價(jià)。

　　綜合運用流行病與衛生統計學(xué)、決策學(xué)、經(jīng)濟學(xué)等多學(xué)科理論及方法，分析測算藥品的成本、效果、效用和效益等。同時(shí)，強化增量分析及不確定性分析，必要時(shí)進(jìn)行衛生相關(guān)預算影響分析，全面判斷藥品臨床應用的經(jīng)濟價(jià)值及影響。根據藥品決策的具體需求，可選擇開(kāi)展成本-效果分析（CEA）、成本-效用分析（CUA）、成本-效益分析（CBA）、最小成本分析（CMA）等，在條件允許的情況下優(yōu)先推薦開(kāi)展成本-效用分析。充分利用基于二手證據的系統評價(jià)結果及真實(shí)世界中的治療模式構建分析模型，重視基于我國人群循證結果的經(jīng)濟性研究，選擇最佳可獲得數據作為模型參數。?

　?。ㄋ模﹦?chuàng )新性評價(jià)。

通過(guò)分析判斷藥品與參比藥品滿(mǎn)足臨床需求程度、鼓勵國產(chǎn)原研創(chuàng )新等情況，進(jìn)行藥品的創(chuàng )新性評價(jià)。開(kāi)展創(chuàng )新性評價(jià)，應當突出填補臨床治療空白，解決臨床未滿(mǎn)足的需求，滿(mǎn)足患者急需診療需求和推動(dòng)國內自主研發(fā)等創(chuàng )新價(jià)值判斷。

　?。ㄎ澹┻m宜性評價(jià)。

適宜性評價(jià)重點(diǎn)包括藥品技術(shù)特點(diǎn)適宜性和藥品使用適宜性。藥品技術(shù)特點(diǎn)適宜性可從藥品標簽標注、藥品說(shuō)明書(shū)、儲存條件等方面進(jìn)行評價(jià)；藥品使用適宜性主要包括適應證是否適宜、患者服藥時(shí)間間隔是否恰當，用藥療程長(cháng)短是否符合患者、疾病和藥品藥理特點(diǎn)，臨床使用是否符合用藥指南規范等。同時(shí)從分級診療等衛生健康服務(wù)體系的視角研判上下級醫療衛生機構藥品銜接和患者福利及社會(huì )價(jià)值的影響。

　?。┛杉靶栽u價(jià)。

參考WHO/HAI藥物可及性標準化方法，主要涉及藥品價(jià)格水平、可獲得性和可負擔性三個(gè)方面。藥品價(jià)格水平可由國內藥品采購價(jià)格與最近一年國際同類(lèi)型藥品價(jià)格比較獲得，必要時(shí)應當了解醫保報銷(xiāo)情況以判斷患者實(shí)際支付水平?？色@得性可由醫療衛生機構藥品配備使用情況或有無(wú)短缺情況等反映?？韶摀钥捎扇司暧盟幹委熧M用占城鄉居民家庭年可支配收入比重（%）體現。根據評價(jià)需要可從不同渠道獲得相關(guān)支持信息，如藥品生產(chǎn)、供應相關(guān)信息，醫療衛生機構藥品使用數據，居民和患者代表意見(jiàn)等。

第三章?證據評價(jià)與應用

　　一、證據信息與安全保護

　?。ㄒ唬┗A信息平臺。

評估中心充分利用已有國家、區域及省級數據庫的數據資源，包括人口健康數據、衛生信息系統數據、采購流通等市場(chǎng)數據、國家及地方藥品使用監測數據、臨床診療服務(wù)規范指南數據，建立完善國家藥品臨床綜合評價(jià)基礎信息平臺（以下簡(jiǎn)稱(chēng)信息平臺）。信息平臺建立完善數據共建共享共用機制，省級相關(guān)機構結合本地數據資源情況，與國家平臺建立數據和工作協(xié)同機制。

信息平臺覆蓋主題遴選、評價(jià)研究設計、數據分析和評估、結果評價(jià)等全業(yè)務(wù)流程的重點(diǎn)環(huán)節，具備為數據交互管理等重點(diǎn)工作提供信息化支撐的功能。醫療衛生機構及第三方評估機構開(kāi)展的自主選題評價(jià)項目，在自愿前提下鼓勵其在信息平臺進(jìn)行成果交流發(fā)布，促進(jìn)行業(yè)范圍藥品臨床綜合評價(jià)相關(guān)數據信息資源共享。

對于涉及跨省份、多中心真實(shí)世界數據采集的國家及省級藥品臨床綜合評價(jià)項目，相關(guān)省級組織管理機構應根據采集規范和數據安全保密要求，研究制定統籌本轄區居民健康數據、醫療衛生機構診療相關(guān)數據的數據收集方案，為評價(jià)工作順利開(kāi)展提供數據信息支持。同時(shí)，加強網(wǎng)絡(luò )信息安全及隱私保護事項。

　?。ǘ┱鎸?shí)世界數據。

藥品臨床綜合評價(jià)應充分利用真實(shí)世界數據。真實(shí)世界數據是來(lái)源于醫療機構及其他相關(guān)專(zhuān)業(yè)機構日常所產(chǎn)生的各種與患者健康狀況和（或）診療及保健有關(guān)的數據。

當前我國藥品臨床應用相關(guān)的現有真實(shí)世界數據來(lái)源主要包括但不限于：醫療衛生機構信息系統、患者電子病歷、個(gè)人健康檔案、費用結算等衛生信息系統數據；出生死亡及疾病登記系統數據；藥品不良反應監測數據；醫學(xué)研究隊列數據；社會(huì )藥品服務(wù)機構數據以及患者自報或自評的健康相關(guān)數據。真實(shí)世界數據的獲取，主要通過(guò)數據交換共享的方式實(shí)現。

使用真實(shí)世界數據開(kāi)展藥品臨床綜合評價(jià)前，應當對數據適用性進(jìn)行充分評估，圍繞真實(shí)世界證據可以回答的臨床與衛生健康政策問(wèn)題，進(jìn)行科學(xué)的研究設計和嚴謹的組織實(shí)施，獲取相關(guān)、可靠、適宜的真實(shí)世界數據，進(jìn)行恰當、充分、準確的分析后，形成藥品臨床應用安全性、有效性、經(jīng)濟性等相關(guān)證據。

圍繞基本用藥決策需求，結合臨床現實(shí)，規范、科學(xué)、合理地設計并實(shí)施臨床研究，推動(dòng)真實(shí)世界數據在臨床綜合評價(jià)中的使用并發(fā)揮其優(yōu)勢。參照藥品審評真實(shí)世界研究相關(guān)實(shí)效性試驗研究設計、觀(guān)察性研究設計和其他非試驗設計的推薦意見(jiàn)，定義疾病組別與藥品特性密切相關(guān)的真實(shí)世界數據來(lái)源及分類(lèi)標準，編制規范的藥品臨床綜合評價(jià)數據集，定義采集范圍、采集變量、采集方式等。充分依靠醫院現有電子信息系統采集數據，確保數據采集的準確性、真實(shí)性和完整性。

鼓勵醫療衛生機構等藥品臨床綜合評價(jià)主體建立相關(guān)審查監督制度，對數據獲取、數據質(zhì)量、分析過(guò)程、結果闡釋等關(guān)鍵環(huán)節進(jìn)行質(zhì)控評估，強化科研倫理管理及患者隱私保護，盡量避免數據收集及分析偏倚，有效支持開(kāi)展藥品臨床綜合評價(jià)。

　?。ㄈ祿椒Ｐ?。

根據藥品技術(shù)評價(jià)和政策評價(jià)目標形成數據模塊，充分發(fā)揮大數據、區塊鏈等技術(shù)優(yōu)勢，確保數據在各個(gè)來(lái)源層面之間流轉的標準化、完整性、可追溯性和一致性，對數據進(jìn)行質(zhì)量校驗，為實(shí)現科學(xué)評價(jià)及決策分析提供數據與證據保障。依托評估中心、其他技術(shù)指導單位及重點(diǎn)醫療衛生機構，分類(lèi)規范和標準化數據元，整合多來(lái)源、多類(lèi)型、多中心的數據與證據，建設國家藥品臨床綜合評價(jià)標準與方法，逐步形成全國藥品臨床綜合評價(jià)模型、指標體系和標準化決策框架。

　?。ㄋ模祿畔踩?。

堅持“誰(shuí)主管誰(shuí)負責、誰(shuí)授權誰(shuí)負責、誰(shuí)使用誰(shuí)負責”原則，加強評價(jià)過(guò)程中的數據收集、存儲、使用、加工、傳輸、提供、公開(kāi)等環(huán)節的安全管理。各評價(jià)任務(wù)承擔機構應當建立健全相關(guān)信息網(wǎng)絡(luò )安全管理制度、操作規程和技術(shù)規范，嚴格執行患者隱私保護和國家保密規定，構建可信的網(wǎng)絡(luò )安全環(huán)境。任何單位和個(gè)人不得非法獲取或泄露數據，未經(jīng)國家及省級組織管理部門(mén)授權，不得擅自使用或發(fā)布國家及省級藥品臨床綜合評價(jià)相關(guān)數據信息。各評價(jià)實(shí)施機構和人員對其組織實(shí)施評價(jià)工作任務(wù)范圍內的數據、網(wǎng)絡(luò )安全、個(gè)人信息保護和證據質(zhì)量承擔主體責任。

　　二、評價(jià)質(zhì)控與結果應用

　?。ㄒ唬┵|(zhì)量控制。

質(zhì)量控制重點(diǎn)包括但不限于相關(guān)主體資質(zhì)、組織流程合規性、方法學(xué)嚴謹性、數據可靠性及報告質(zhì)量的核查等。推動(dòng)建立健全質(zhì)量控制結果反饋機制和全行業(yè)藥品評價(jià)證據共建共享共用機制，綜合利用已有藥品評價(jià)數據和政策信息，開(kāi)展證據質(zhì)量分級和校驗。

充分發(fā)揮醫療衛生機構及其臨床醫師、藥師等專(zhuān)業(yè)技術(shù)人員的質(zhì)控主體作用。鼓勵醫療衛生機構和符合要求的第三方評價(jià)機構等根據藥品臨床綜合評價(jià)需求，對評價(jià)關(guān)鍵環(huán)節實(shí)施嚴謹、規范的質(zhì)量控制，建立數據質(zhì)量評估及結果質(zhì)控機制。

　?。ǘ┩苿?dòng)評價(jià)結果應用。

藥品臨床綜合評價(jià)組織實(shí)施機構依照評價(jià)方案按流程對評價(jià)結果進(jìn)行轉化應用。

區域和醫療衛生機構藥品臨床綜合評價(jià)結果主要用于：1.醫療衛生機構藥品采購與供應保障等；2.推動(dòng)醫療衛生機構用藥目錄遴選和上下級醫療衛生機構用藥目錄銜接，提高藥學(xué)服務(wù)和安全合理用藥水平；3.控制不合理藥品費用支出，提升衛生健康資源配置效率，優(yōu)化藥品使用結構；4.為完善國家藥物政策提供參考。

第三方評價(jià)機構藥品臨床綜合評價(jià)結果可用于：1.豐富行業(yè)藥品臨床綜合評價(jià)的實(shí)踐，擴大文獻證據儲備；2.推動(dòng)科研領(lǐng)域對于藥品臨床綜合評價(jià)理論及方法的深入探索。

　?。ㄈ┰u價(jià)結果優(yōu)化完善。

藥品臨床綜合評價(jià)實(shí)施機構應持續跟蹤已完成評價(jià)藥品的實(shí)際供應與應用情況，不斷累積相關(guān)數據驗證評價(jià)結果。長(cháng)期用藥持續跟蹤時(shí)間根據疾病或病情而定，通常不少于1年。針對有調整需求的國家及省級藥品臨床綜合評價(jià)結果，委托項目主要承擔機構結合特定領(lǐng)域政策需要及國內外評估機構證據更新情況，適時(shí)開(kāi)展證據優(yōu)化和結果更新。

國家及省級藥品臨床綜合評價(jià)的證據優(yōu)化及結果更新，應當由有關(guān)部門(mén)及醫療衛生機構結合藥品臨床應用監測等相關(guān)評價(jià)研究數據，提出證據核查或更新的書(shū)面請示，經(jīng)牽頭組織機構委托開(kāi)展咨詢(xún)論證后，確定是否啟動(dòng)有關(guān)工作。

第四章?指南管理

本指南為開(kāi)展藥品臨床綜合評價(jià)管理工作的依據，在實(shí)際應用中需要與相關(guān)疾病別藥品評價(jià)專(zhuān)業(yè)技術(shù)指南構成系統、完整的評價(jià)指南體系，共同使用。疾病別藥品臨床綜合評價(jià)技術(shù)指南的制訂，由評估中心聯(lián)合藥具中心及相關(guān)技術(shù)指導單位按程序共同組織編制，分工協(xié)作，分類(lèi)別撰寫(xiě)，集體審定，在充分征求各相關(guān)利益方意見(jiàn)的基礎上，經(jīng)修改、完善后發(fā)布，并按程序定期更新。

本指南自發(fā)布之日起施行，長(cháng)期接受社會(huì )意見(jiàn)與建議，并定期組織修訂完善。